Nejčastější otázky

JAKÉ VÝHODY/PŘÍPADNĚ RIZIKA PŘINÁŠÍ ÚČAST V KLINICKÝCH STUDIÍCH?

Účast v klinické studii může pacientovi (neboli subjektu hodnocení) přinést řadu výhod. Díky klinickým studiím mohou pacienti získat přístup k novým možnostem léčby. Často se například hodnotí léky, které dosud nebyly registrovány a nejsou tudíž v běžné léčebné praxi dostupné. V některých případech, kdy se jedná o pacienty, kteří vyčerpali všechny možnosti běžně dostupné léčby, je účast ve studii pro pacienta poslední možností léčby. Další výhodou je bezesporu možnost získat nový hodnocený lék bezplatně (léky ve studii poskytuje zadavatel). V případě studií prováděných na zdravých dobrovolnících lze účast ve studii kompenzovat finanční odměnou.

Nelze také pominout etický aspekt Vaší účasti ve studii. Bez klinických studií by totiž nebylo možné do praxe zavádět nové, mnohdy účinnější, případně lépe snášené léky.

Je ovšem třeba připustit, že účast ve studii se sebou přináší i rizika – existuje reálná možnost výskytu vedlejších nežádoucích účinků. Vedlejší účinky nemusí být u všech pacientů stejné. Mohou se vyskytnout nežádoucí účinky, které byly již dříve pozorovány a jsou známy, nebo se mohou vyskytnout nežádoucí účinky zcela nové (mnohdy i neočekávané).

Proto jsou pacienti zařazení do studie pod větším lékařským dohledem. Frekvence návštěv a také některých vyšetření (např. odběry krve a její laboratorní vyšetření, zobrazovací vyšetření, EKG atd.) bývá obvykle vyšší než při běžné léčbě. Předtím, než se rozhodnete pro svoji účast ve studii, by Vás měl lékař co nejpodrobněji informovat o možných rizicích i výhodách navrhované léčby.

JAKÁ STUDIE JE VHODNÁ PRO VAŠE ONEMOCNĚNÍ?

Je důležité, abyste se zeptali na všechny možnosti léčby onemocnění Vašeho lékaře. Ten Vám může nabídnout léčbu běžnou pro tento typ onemocnění (standardní), nebo může nabídnout účast v klinické studii, pokud budete splňovat podmínky, které jsou uvedeny v protokolu (plánu) studie. Nebojte se ptát svého lékaře, klaďte otázky, abyste pochopili výhody a rizika všech možností léčby. Pamatujte, že žádná otázka není hloupá.

JAK MOHOU BÝT PACIENTI ZAHRNUTI DO KLINICKÉ STUDIE?

Účast v klinické studii může být pacientovi nabídnuta jeho ošetřujícím lékařem, který zvážil výhody i možná rizika takovéto navrhované léčby. Pacient se může zúčastnit klinické studie z mnoha důvodů. Tím hlavním je pravděpodobně důvěra v nový lék nebo novou kombinaci léků při léčbě jeho onemocnění.

Pacienti v klinických studiích dostávají testovaný léčivý přípravek před tím, než je uveden na trh, tedy dostupný všem . Pacienti, kteří se rozhodují, zda se zúčastní studie či ne, by se měli seznámit se všemi riziky a výhodami léčby standardní (běžně dostupnými léky, většinou již dlouho v praxi používanými) i léčby v rámci klinické studie a měli by svého lékaře zeptat na všechny otázky, které je zajímají.

EXISTUJE RIZIKO NEŽÁDOUCÍCH ÚČINKŮ V RÁMCI KLINICKÝCH STUDIÍ?

Ano. Léčba použitá v klinické studii může způsobit vedlejší nežádoucí účinky, v závislosti na typu léčby a stavu pacienta. Vedlejší účinky nemusí být u všech pacientů stejné. V klinické studii je podáván lék, u kterého se mohou vyskytnout nežádoucí účinky, které byly již dříve pozorovány a jsou známy, nebo se mohou vyskytnout nežádoucí účinky nové. Proto jsou pacienti sledováni a kontrolováni podrobněji, než je tomu u léčby standardní.

Pacienti potřebují vědět, zda mohou očekávat vedlejší nežádoucí účinky a také předpoklad, s jakou pravděpodobností se mohou vyskytovat.

Váš lékař a zdravotní sestra Vás budou co nejpodrobněji informovat o možných rizicích i výhodách navrhované léčby. Jestliže budete souhlasit, je nutné podepsat tzv. „Informovaný souhlas pacienta “. Před podpisem si musíte být jistí, že jste pochopili všechny informace, které Vám byly sděleny. Můžete se zeptat lékaře a sestry, aby Vám vysvětlili to, čemu jste neporozuměli. Důležité je také to, že i když podepíšete Informovaný souhlas pacienta, můžete během léčby kdykoli z klinické studie odstoupit a vyžadovat jinou vhodnou léčbu, aniž byste byli jakýmkoli způsobem znevýhodněni. Vaše léčba pak bude pokračovat v rámci léčby standardně používané.

CO JE POTŘEBA ZVÁŽIT PŘEDTÍM, NĚŽ SE ROZHODNETE ÚČASTNIT SE KLINICKÉ STUDIE?

Každý pacient je jiný. I Vy jste individualitou, máte své potřeby a Vaše zdraví je důležité. Jestliže se rozhodnete pro léčbu, ať už je to klinická studie nebo ne, pamatujte si, že nejste sám. Je zde mnoho lidí, kteří Vám mohou pomoci – lékaři, zdravotní sestry, sociální pracovníci, psychologové a především Vaše rodina, přátelé a ostatní pacienti. Ačkoli je rozhodnutí o navrhované léčbě především Vaším rozhodnutím, všichni ostatní Vám mohou být v tomto nápomocni. Jestliže uvažujete o tom, že se zapojíte do léčby v rámci klinické studie, existuje řada otázek, na které byste se měli zeptat:

  • Co je cílem studie?
  • Co studie zahrnuje – jaké druhy testů a léčby (jak často bude léčba podávána, jak často budete muset chodit na kontroly, jaká vyšetření jsou nutná v průběhu léčby i po jejím ukončení)?
  • Co se stane ve Vašem případě s a bez této léčby? Existuje pro Vás jiná běžná léčba? Jak je tato léčba srovnatelná s léčbou v rámci klinické studie?
  • S jakými nežádoucími účinky se můžete setkat?
  • Jaký bude mít léčba vliv na Váš denní život?
  • Jak dlouho studie potrvá?
  • Budete hospitalizováni, a pokud ano, jak často a jak dlouho?
  • Jaký typ dlouhodobé péče je součástí studie?
  • Jakým způsobem budete pojištěni v rámci klinické studie?

Základní pojmy

KLINICKÉ STUDIE

Klinické studie jsou prováděny z důvodu potvrzení bezpečnosti a efektivity nové léčby. Je však nutno zdůraznit, že před jakoukoli léčbou novým lékem u nemocných pacientů musí být nejdříve provedeno testování v laboratoři. Pouze po potvrzení bezpečnosti léku v laboratoři, popř. na laboratorních zvířatech, může dojít k testování v klinických studiích na lidských subjektech.

Při experimentálních výzkumech v laboratoři je cílem objevit nový lék, který by zlepšil léčbu některého onemocnění. V klinických studiích je pak cílem ověření jeho účinnosti, popřípadě zhodnocení některé nové kombinace s léky již používanými, stanovení účinnějšího dávkování, vylepšení lékové formy (tablety, injekce, čípky atd.). Na konci studie, která často zahrnuje několik stovek a někdy i tisíc pacientů, jsou shrnuty všechny výsledky. Pokud jsou uspokojivé a léčba novým lékem je dobře tolerována, je lék zaregistrován a stane přístupným lékařům a pacientům.

FÁZE KLINICKÝCH STUDIÍ

I. fáze představuje klinická hodnocení s prvním podáním léčivého přípravku lidským subjektům, nejčastěji zdravým dobrovolníkům. V těchto klinických hodnoceních se zjišťuje, jak je nová látka lidským organismem tolerována, případně jaký je její osud v organismu. Začíná se podáváním nízkých dávek, které se postupně zvyšují, a hledá se maximální tolerovatelná dávka. Použité dávky se určují extrapolací z pokusu na zvířeti. Výzkum na zdravých dobrovolnících se neprovádí, je-li podání látky zdravému člověku vysoce nevhodné (např. u cytostatik). Počty zařazovaných subjektů jsou nízké (desítky zdravých dobrovolníků).

II. fáze – látka se poprvé podává v dané indikaci malému počtu vybraných, přesně definovaných nemocných (desítky až stovky). Ověřují se léčebné účinky na lidský organismus, hledá se vhodná dávka a zároveň se shromažďují i další údaje, např. o chování v organismu a snášenlivosti.

Potvrdí-li se v této fázi dobrá účinnost a snášenlivost testovaného léku a přijatelně nízký výskyt nežádoucích účinků, přechází se do III. fáze. To jsou již studie s velkým souborem zařazovaných osob (stovky až tisíce pacientů), které mají na velkém počtu pacientů prokázat účinnost léčivého přípravku. Tedy upřesní, zda nový lék je u zvoleného onemocnění, určené skupiny pacientů a při zvoleném způsobu podávání účinný. Studie zároveň poskytnou další informace o bezpečnosti hodnoceného přípravku.

Projde-li nový lék úspěšně preklinickými studiemi a fázemi I až III klinických studií, lze všechny výsledky testování předložit k registraci léku státní autoritou. Po zaregistrování je možné používat přípravek v České republice při poskytování zdravotní péče. Uvedením do zdravotní péče však sledování nového léčiva nekončí.

Ve IV. fázi se shromažďují informace o výskytu nežádoucích účinků, o účincích při dlouhodobém podávání, nové informace o možných interakcích s jinými léky, o podávání speciálním skupinám osob jako jsou např. staří lidé, děti, gravidní ženy, dialyzovaní pacienti apod. V dlouhodobých studiích se např. sleduje, jak léčivo ovlivňuje mortalitu pacientů, tj. zda jeho podávání prodlužuje jejich život a zlepšuje jeho kvalitu (či naopak).

PROTOKOL

Protokol studie je „plán studie“ ve kterém je mimo jiné určeno, kdy je nutná návštěva lékaře, jaká vyšetření se musí provést, jakým způsobem a jak často aplikovat hodnocený lék a také jaké bude sledování a vyšetření pacientů po skončení léčby. Aby mohly být výsledky studie zpracovány a vyhodnoceny, je potřeba se tímto plánem řídit, a proto je nezbytně nutná spolupráce každého pacienta při dodržování termínů návštěv a kontrol.

ZADAVATEL KLINICKÉ STUDIE

Takzvaným zadavatelem studie se rozumí ten, kdo hradí náklady na studii. Většinou se jedná o zahraniční (nadnárodní) farmaceutické společnosti, které takto testovaný lék v budoucnu uvedou na trh. Menší množství studií tvoří tzv. akademické studie, které jsou zadávány lékaři nebo odbornými společnostmi a financovány např. z grantů.

INFORMOVANÝ SOUHLAS

Písemný informovaný souhlas je klíčovou součástí studie a požadavkem všech klinických studií. Je předložen každému pacientovi, který je pro účast v klinické studii vhodný. V Informovaném souhlasu je popsán průběh celé studie včetně detailního popisu léčby testovaným lékem, její možné výhody či zaznamenané nežádoucí účinky. Po přečtení Informované souhlasu by pacient měl být plně informován o charakteru studie, o léčbě v rámci klinické studie i o dalším sledování po ukončení léčby.

Vaše účast ve studii je zcela dobrovolná.  Pokud s navrhovanou léčbou v rámci klinické studie souhlasíte, budete požádán, abyste tento dokument podepsal. Jeden originál pak zůstane Vám, druhý bude uschován v nemocnici.

Účast v klinické studii Vám bude nabídnuta Vaším ošetřujícím lékařem, který zvážil výhody i možná rizika takovéto navrhované léčby. Před vlastním zařazením do studie budete požádáni o vyjádření souhlasu se svou účastí podepsáním formuláře tzv. Informovaného souhlasu.

Ještě před vlastním podpisem Vás bude Váš lékař co nejpodrobněji informovat o možných přínosech, ale i rizicích navrhované léčby. V případě, že si nebudete jistí, že jste pochopili všechny informace, které Vám byly sděleny, můžete požádat o vysvětlení toho, čemu jste neporozuměli. Důležité je také to, že i když podepíšete Informovaný souhlas pacienta, můžete během léčby kdykoli z klinické studie odstoupit a vyžadovat jinou vhodnou léčbu, aniž byste byli jakýmkoli způsobem znevýhodněni. Vaše léčba pak bude pokračovat v rámci léčby standardně používané. Za nezletilé osoby a osoby zbavené právní způsobilosti dávají souhlas s jejich účastí ve studii a podepisují Informovaný souhlas rodiče nebo zákonní zástupci.

SPRÁVNÁ KLINICKÁ PRAXE

Správnou klinickou praxí se rozumí soubor pravidel pro plánování, provádění, vedení, monitorování, auditování, analyzování a hlášení klinických hodnocení, který zajišťuje, že údaje a výsledky získané ze studií jsou přesné a pravdivé a že jsou chráněna práva a integrita subjektů hodnocení i důvěrnost údajů o subjektech hodnocení.